最近大家都在说，AI能让做药这件事大变样。这不是空穴来风。像许锦波教授和任峰博士这样的专家，都在分享AI怎么帮我们设计出新药。他们说，AI不光能让大分子药设计得更快更好，也能让小分子药从研发到临床整个过程都提速。这里面有很多新办法，比如AI怎么找靶点，怎么设计分子，还有我们怎么用AI赚钱，以及中美在这个领域到底谁做得更牛，政府又能帮上什么忙。
AI怎么改变大分子药设计
1. AI为什么能帮到生物学？
其实，AI和生物学能走到一起，主要有两个原因。
首先，现在做基因测序，能得到很多很多生物数据。这些数据量特别大。而且，AI正好擅长从这些大数据里找规律。它能看出数据之间的联系。
其次，地球上的生物都有亲戚关系，它们不是随便长出来的。它们是进化来的。所以，分子和细胞之间，其实都有进化的联系。AI就能通过数据，学到这些联系。
许教授说，最近十年，大分子药卖得特别好，是药厂最想做的药。以前，我们设计蛋白质，只能跟着自然进化走。但是，AI蛋白质设计技术不一样。它能让研究员在电脑里，找那些自然进化没发现过的蛋白质序列和结构。这给大分子药带来了新可能。AI设计蛋白质，就是能省掉自然进化的时间。它在电脑里就能找到自然界没有的蛋白质。这样，我们做药就快多了。
2. AI带来了什么大变化？
许教授强调，AI在蛋白质“设计”上，比结构预测更厉害。因为设计直接决定了新分子能做出来多少，能成功的机会有多大。
如果一个蛋白质自然界已经有了，我们总能通过实验测出它的结构。这只是花钱和时间的事。但是，如果我们想设计一个新的蛋白质，那备选的分子就太多了。我们不可能一个个去实验室试。
设计蛋白质最难的地方，就是选择太多了。比如，一个只有100个氨基酸的蛋白质，每个位置有20种氨基酸能选。那么，它可能的组合，就有20的100次方那么多。而且，设计一个能做药的蛋白质，还要满足很多条件。比如，它要结合得紧，要好做成药，还要安全。这些目标，都得同时满足。
但是，有了AI，情况就不一样了。研究员能在电脑里很快算出结构和功能。以前在实验室，设计一个简单的蛋白质，可能要好几年。现在用AI，可以在很短时间里，生成很多能正确折叠的蛋白质。而且这些蛋白质还能很复杂，有几百个氨基酸。这样，做药就快多了。
3. 蛋白质设计的实际例子
许教授讲了两个AI设计蛋白质的例子。
第一个是让抗体在身体里待得更久。有些慢性病人要老打针，很麻烦。分子之心的团队就用AI设计了一种pH敏感型抗体。这是它的工作原理：这个抗体在酸性环境里，跟目标结合得不紧。但是在中性环境里，它又结合得很紧。这样设计，抗体在身体里待的时间就长了。病人就不用老打针了。
团队找到的这个抗体，在中性环境和酸性环境下的结合力，差了60倍。用老办法，要找这么大的差别，会花很长时间。
第二个是设计蛋白疫苗。做疫苗时，我们希望蛋白能保持它结合前的样子。老办法是用“二硫键”来固定结构，但是这种办法可能有专利。分子之心的团队就用AI改了蛋白质的序列。结果在动物身上实验，这个改过的蛋白就表现出了很好的免疫反应。
分子之心为了这些，在做一个AI大分子设计平台，叫MoleculeOS。
这个平台有四层：
最下面是数据和模型。这是基础。
然后是算法层，里面有结构预测、功能预测、蛋白生成这些算法。这些是核心能力。
再上面是通用层，能做抗体、酶这些东西。这是不同种类蛋白质的应用。
最上面是专门的技术平台，比如设计长效双抗、精准送药、还有能耐受极端环境的蛋白。这是更具体的、高价值的应用。
这个平台能用白话跟你聊天，你直接说要做什么就行。而且团队还能一起用，数据也同步。这样大家一起做药，效率就高了。
许教授总结说，以后做药，不会再是老办法那种乱试了。我们会用电脑和AI来理性设计。这样，新药成功的机会就会大很多。
从算法到临床：AI怎么让整个做药过程变快
1. 老办法做药的三个大问题
任峰博士说，老办法做药，效率越来越低。
平均来说，一个新药上市要花12到15年。还要花20多亿美金。而且，从一开始找到目标到最后批准上市，成功的机会不到5%。就是说，95%的项目都失败了。这太浪费钱和时间了。
任博士有14年做药经验，他总结了效率低下的三个主要问题：
第一个是，找生物目标（靶点）难。以前主要靠人去想，去试。很难系统地找到跟病有关，又可靠的新靶点。
第二个是，设计化学分子难。针对每个病，要设计出副作用小、效果好、毒性低的分子，这很不容易。
第三个是，做临床试验难。怎么设计最好的方案？怎么找到最合适的病人？这些都很难办。
现在大部分AI制药公司，都在努力解决这三个问题。
2. 英矽智能的AI平台
为了解决这三个大问题，英矽智能做了三个AI平台。
第一个叫Biology42。
这个平台里有1000多万组数据，还有很多文章和专利信息。它有20多种AI算法，能帮你找到跟病有关的靶点。
这是它的工作原理：比如说，克罗恩病。以前要读很多书才能懂。但是，你把病名输入PandaOmics系统，它就会自动分析病人和健康人的数据差异。然后帮你找出可能的靶点。这样，找靶点就快多了。
第二个叫Chemistry42。
它有40多种AI模型，能从零开始设计小分子药。它学过很多蛋白质和小分子结合的结构。这是它的工作原理：你给它一个新的结合位置，它就能设计出能结合上去的分子。
第三个是精准医疗平台，叫Medicine42-Science42。这个是专门给临床试验用的。它是一个数据管理系统。
3. AI做药成功进入临床：一个例子
任峰博士用一个特别的药（First-in-Class项目）来演示AI怎么做药。
这个药是治疗特发性肺纤维化的。这是一种罕见病，全球有70多万人得。得了这个病的人，平均只能活3到5年。肺功能每年下降6.8%。这被称为“不是癌症的癌症”。
现在市面上有两种药，用了十年了。但是它们只能让病情发展慢一点。而且，有40%的病人因为受不了副作用，就放弃用药了。
但是，AI改变了这一切。
第一步：找靶点。 在找靶点时，AI平台分析了病人和健康人的数据。它发现了一个新的靶点叫TNIK。通过实验，也证明这个靶点确实跟肺纤维化有关。
第二步：设计分子。 在设计分子时，因为是新药，没有现成的化学结构可以参考。生成式AI就针对TNIK的结合位置，从头开始设计分子。他们只合成了78个分子，就找到了能做药的化合物。
整个过程，从找到靶点到确定候选药，只用了18个月，花了260万美金。要知道，老办法做这种新药，平均要4.5年，花几千万美金。这速度和成本，真是没法比。
第三步：临床试验。 接着是临床二期试验。结果让人很激动。
大部分老药，只能让肺功能下降得慢一点。比如，不用药的组，一年肺功能下降200-420毫升。用药的组，下降95-235毫升。
但是这个AI设计的药，在三个月的实验中，不用药的组肺功能下降62.3毫升。用药的组，反而上升了98.4毫升！这意味着，肺功能可能恢复了。而且，数据显示：剂量越大，效果越好。
因为结果特别好，这个药可以直接进入临床三期。从2019年开始到2024年完成临床2A期试验，总共只用了5年。这简直就是奇迹。
4. AI制药未来会比拼什么？
任峰博士说，以后AI制药的竞争，不会只是比算法了。会比数据。
现在大家在算法上的差距在变小。谁有独特的好数据，谁就能赢。
为了能让电脑里的实验和实际的实验互相验证，英矽智能还在建全自动实验室。
这是它的工作原理：机器人会自动处理样本、培养细胞、管理化合物、筛选药物、高内涵成像、测序等等。这些机器人得到的数据，会自动上传到AI平台分析。然后AI模型会自己学习，变得更聪明。
这种自动化的模式，能让做药的效率大大提高。
AI怎么改变做药：圆桌讨论
1. AI制药有哪几种赚钱方式？
刘劲教授问：AI制药现在怎么赚钱？哪种方式最划算？
任峰博士说，主要有四种：
第一种是卖软件。比如薛定谔公司，它们的软件药厂用得很多，通过收订阅费或授权费赚钱。
第二种是自己研发管线。公司自己用AI做药，一直推到临床。Relay Therapeutics就是这样。
第三种是合作和授权。帮大药企做研发服务，收首付款、里程碑付款和销售分成。Exscientia以前就做得很好，后来被Recursion收购了。
第四种是AI+CRO模式。在中国比较流行，就是用AI让传统外包服务效率更高，然后收服务费。
任博士认为，自己做药再卖出去，可能是最划算的。一个项目授权出去，可以拿到几千万美金的首付款，加上10亿美金左右的里程碑付款，还有销售分成。这最能体现AI的价值。当然，这种方式前期风险大，公司要有足够的钱和技术。现在还不好说哪种模式能胜出，但是从赚钱潜力来看，自己做药再卖的模式，想象空间最大。
2. AlphaFold之后，蛋白质预测还有啥可做的？
刘劲教授问：AlphaFold都做得这么好了，单个蛋白质结构预测是不是到头了？还有什么能突破的？
许锦波教授说，AlphaFold对单个蛋白质预测，确实很厉害了，提升空间不大了。但是，对复合体的预测，还有很多可以做。特别是抗体和抗原结合的结构预测，现在成功率比单体预测低多了。如果要求不高，大概有60%-70%能预测出大概样子。但是如果要求精度高到能直接用来设计药，可能只有40%-50%能用。就是说，还有一半多都用不了。这个地方需要更多突破，主要原因是高质量的复合体训练数据太少了。
而且，动态结构预测也很重要。比如，蛋白质在不同酸碱度下，会怎么变？或者蛋白质怎么变构？这些AlphaFold现在做得都不够好。静态结构预测看不到全部，但是动态变化对理解蛋白质功能和设计药很重要。现在通过AI，可以在非常细小的层面（量子力学）做快速动态模拟，比老办法快了几千倍。
3. 大分子药还是小分子药？
刘劲教授注意到，AI制药公司有的专门做小分子，有的专门做大分子。为什么会有这种选择呢？
任峰博士解释说，这跟公司成立时的考虑有关。2019年，大分子药还没那么热，相关数据也少。小分子药经过几十年发展，数据基础很厚实。所以他们当时觉得，从数据多的地方开始，AI平台能更快地成熟，然后拿去用。
而且，技术路线也不一样。抗体这种大分子，可以通过免疫或者筛选相对容易找到。关键是后面怎么优化，让它好做成药。但是小分子药，必须靠**“设计”**才能突破。这正是生成式AI能发挥最大作用的地方。
许锦波教授也同意。他说，AI在大分子药方面的好处也很明显。不只是快，更重要的是它能从根本上**“设计”**蛋白质。以前找抗体，要花几个月做实验筛选。现在AI能把这个过程缩短到几周。这是它的工作原理：通过电脑模型，快速生成并筛选高质量的抗体序列，命中率大大提高。
更重要的是，AI能让研究员在电脑里同时优化好几个目标。比如亲和力、稳定性、在身体里待的时间、免疫反应、好不好做成药这些。这样，就能得到传统方法做不出来的综合性能更好的药。这种**“先设计、后验证”**的模式，正在慢慢取代以前那种乱试的办法。
而且，AI在大分子药上的应用还在扩大。比如生物制造中的酶改造和蛋白功能改造。他的团队也在做这些研究。可以想象，AI蛋白质设计以后会是做大分子药的一个重要基础。
4. AI在做药的整个过程里，还有哪些机会？
刘劲教授问：AI现在主要用在做药的前期，到了临床二期、三期好像作用就不大了。以后还有哪些重要机会？
任峰博士说了两个主要方向：
第一个是转化。现在从动物实验到人身上的效果，转化率很低。有时候在小鼠身上有效，但在人身上就失败了。如果AI能把动物数据和人的数据联系起来，找到更好的预测模型，就能大大提高成功率，省很多钱和时间。
第二个是临床试验的智能化。做药80%的钱都花在临床试验上。如果以后AI对人体生物学理解够深，也许可以用虚拟的病人来代替一部分真实病人。这样就能减少临床试验的人数，大大降低成本。当然，这需要管理部门的同意，所以会慢一些。
许锦波教授也同意这两个方向。
他说，最近可能实现的是，根据少数病人的用药表现，来预测这种药在其他不同病人身上的表现。这是它的工作原理：通过分析病人的基因、细胞数据等，预测哪些人对药有效，哪些无效。这样就能更精准地选择参加临床试验的人，直接提高临床成功率。
再往远看，如果能做出高精度的数字人或者数字器官模型，临床试验的方式可能会彻底变样。当然，这个目标还很远，数字人比单个蛋白质复杂太多了。从蛋白质到细胞、组织、器官，再到整个人体，复杂度是指数级增长的。但是有了AI，这至少成了一个可以追求的目标。
5. 中美AI制药的竞争怎么样？
刘劲教授问：AI制药这块，中美现在竞争得怎么样？
许锦波教授说，整体看，美国在蛋白质设计方面，还是稍微领先。他说，美国的大药厂是真的花钱在AI上，它们是主动接受新技术的。国内的企业在AI应用上还在加速摸索。以后在技术投入深度和原创能力上，还有很大的提升空间。
任峰博士说，从大模型看，因为芯片和算力的限制，中美差距可能还在拉大。美国在AI上的投入比中国多十倍以上。但是AI制药不一样，它对算力要求没那么极端。但是，一个重要的区别是态度：美国药厂是主动接受，中国药厂更多是被动接受。在DeepSeek出现之前，很多中国企业都在观望，想等等看。DeepSeek出来后，大家觉得不用AI就落伍了，才开始跟进。但是这种被动的心态，投入的力度和考虑的深度肯定不一样。
数据方面比较复杂。中国人口多，数据量很大，但是监管非常严格，特别是人的数据。有外国背景的公司很难拿到中国的人体数据。相对来说，欧美的数据开放度更高，也有更多好的公开数据库。所以，中国虽然数据量大，但是数据的质量和能不能用，还需要考虑。
6. 政府能怎么帮助AI制药产业？
刘劲教授问：中国有“集中力量办大事”的优点，在AI制药这块，政府能做什么？
任峰博士提出了两点：
第一是开放数据。医院里的人体数据，只有政府能决定怎么用。如果能以合适的方式开放给中国企业用，中国就能有数据优势。这不是哪个医院、个人或公司能做到的。
第二是建立产业圈。政府擅长组织。可以帮助建立AI制药的完整产业圈。比如上海市政府已经在做了，找各个领域的龙头企业，打通上下游。产业圈建好了，整个行业都会发展起来。
许锦波教授补充说，政策也很重要。如果对创新药的定价和医保支持力度足够，有了市场，就会有更大的动力去创新。
